A doença do espectro da neuromielite óptica (DENMO) é uma condição autoimune rara e inflamatória que afeta o sistema nervoso central. O acometimento típico inclui os nervos ópticos e a medula espinhal, com surtos recorrentes que podem levar à perda visual, fraqueza muscular e incapacidade progressiva ao longo do tempo.

No Brasil, o rituximabe tem sido utilizado off-label para DENMO, ou seja, em indicação não descrita na bula aprovada pela Anvisa. Seu uso é recomendado por diretrizes brasileiras para prevenir recaídas e a progressão da incapacidade em pacientes com a doença. O rituximabe é um anticorpo monoclonal anti-CD20 que reduz o número de células B, o que pode diminuir a atividade inflamatória associada à doença e, consequentemente, a ocorrência de surtos.

Diante desse cenário, foi conduzida uma revisão sistemática para avaliar a eficácia e a segurança do rituximabe no tratamento de pessoas com DENMO. O estudo foi realizado pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde/Núcleo de Evidências do Hospital Sírio-Libanês, em parceria com o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde do Ministério da Saúde e o Conselho Nacional de Justiça, por meio do PROADI-SUS (Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde).

A revisão sistemática incluiu cinco ensaios clínicos randomizados (ECR) finalizados e com resultados disponíveis e quatro ECR em andamento. Os ECR concluídos incluíram, ao todo, 230 participantes, com amostras de 26 a 86 participantes e períodos de acompanhamento de 12 a 36 meses, quando informados.

Os estudos compararam o rituximabe (RTX), isoladamente ou associado a corticosteroide, com diferentes alternativas, incluindo nenhum tratamento, azatioprina, azatioprina associada a corticosteroide, placebo associado a corticosteroide, e ciclofosfamida. Além das comparações distintas, houve variação nas doses e nos esquemas de administração do rituximabe, o que limitou a comparação dos resultados e inviabilizou a realização de metanálises.

Os resultados indicaram que, para todas as comparações avaliadas, há incertezas sobre os efeitos do rituximabe na recorrência de sintomas ou de surtos, na incapacidade e na acuidade visual. Também são incertos os efeitos do medicamento sobre eventos adversos em geral e sobre eventos adversos graves. 

A revisão também destacou limitações importantes das evidências disponíveis, como pequeno número de participantes e limitações metodológicas dos estudos. As principais envolveram risco incerto de viés de seleção, falta de mascaramento de participantes, equipe e avaliadores de desfechos, perda de seguimento e risco incerto de viés de relato, relacionado à não identificação do protocolo de alguns dos estudos incluídos. Além disso, nenhum estudo avaliou a qualidade de vida ou as hospitalizações relacionadas à DENMO.

Segundo os autores, essas limitações reduzem a confiança nos resultados. Estudos futuros poderão aprofundar a compreensão dos potenciais benefícios e riscos do rituximabe para pessoas com DENMO.

Acesse a revisão sistemática na íntegra:
https://www.pje.jus.br/e-natjus/arquivo-download.php?hash=4a917cdcbf1b379f41f50e576deb182143b7f55e