A eficácia e a segurança do medicamento Elevydis® para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) foi avaliada em revisão sistemática disponibilizada no sistema e-natjus. A revisão foi realizada no âmbito da parceria entre o Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital Sírio-Libanês, Conselho Nacional de Justiça (CNJ) e Ministério da Saúde, por meio do projeto ‘AD-Jus: Apoio técnico-científico à tomada de decisão judicial em saúde no Brasil’, via PROADI-SUS. 

A DMD é uma doença genética rara, que afeta predominantemente os meninos e que causa perda progressiva da força muscular. Ao longo dos anos, crianças com DMD podem ter agravamento da doença, afetando significativamente a sua capacidade de andar e correr, e comprometendo as funções respiratórias. 

A revisão sistemática incluiu dois ensaios clínicos randomizados que avaliaram o uso do Elevydis® em comparação com o placebo em 166 meninos com DMD. Observou-se que os efeitos do medicamento são incertos quanto à capacidade de se movimentar e ao funcionamento do coração. Além disso, identificou-se que os eventos adversos graves podem ser mais frequentes em pessoas que utilizaram o Elevydis®. O  medicamento pode aumentar a quantidade da proteína microdistrofina no músculo. 

Os ensaios clínicos randomizados incluídos apresentavam limitações metodológicas, como o número reduzido de participantes e não ter incluído participantes com mutações da DMD. 

Acesse a Revisão Sistemática na íntegra: https://www.pje.jus.br/e-natjus/arquivo-download.php?hash=5b9cceb529930a78a35c2575ba6fabac07ad8034