O Ministério da Saúde publicou, no dia 28 de maio de 2021, o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para Mucopolissacaridose Tipo VII (MPS VII). 

O PCDT tem como objetivo orientar o manejo diagnóstico e terapêutico da mucopolissacaridose tipo VII e foi demandado após a incorporação no SUS do medicamento alfavestronidase (uma terapia de reposição enzimática).

A mucopolissacaridose tipo VII, conhecida como Síndrome de Sly, é uma doença genética rara, crônica, e com impacto na qualidade de vida dos pacientes.

O tratamento padrão consiste no acompanhamento de suporte dos pacientes, composto por equipe multidisciplinar incluindo acompanhamento especializado por diferentes especialidades clínicas e cirúrgicas.

Existem poucas opções terapêuticas específicas com foco na etiologia da doença e a terapia de reposição enzimática é a mais estudada e utilizada. A alfavestronidase é a terapia central do PCDT, que orienta os critérios de elegibilidade para sua utilização no âmbito do SUS.

Para leitura do documento completo e maiores informações acesse: http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2021/20210528_PCDT_MPS_VII_605.pdf