O Ministério da Saúde1 define doenças raras como uma condição de saúde que atinge até 65 pessoas a cada 100 mil ou 1,3 casos a cada 2 mil indivíduos, conforme a Portaria GM/MS nº 199, de 2014. 

O artigo publicado recentemente na Health Policy Analysis analisa 778 relatórios de incorporação de tecnologias da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), desde o ano de criação da Comissão (2011) até 2023. Após realizar análise descritiva, os autores identificaram que 34,2% dos relatórios eram relacionados às doenças raras, e que 32,3% destes referiam-se às oncológicas. 

Entre as tecnologias avaliadas para doenças oncológicas raras, 73,3% foram de pedidos de incorporação de medicamentos, e dessas, 58,7% resultaram em recomendação favorável a incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). A decisão de incorporar os medicamentos para doenças oncológicas raras teve significativo impacto orçamentário, totalizando mais de 36 bilhões de reais no período estudado. 

Os autores do artigo destacam a importância de ampliar os estudos farmacoeconômicos no Brasil. Segundo eles, avaliar não apenas os custos, mas também os benefícios clínicos dos medicamentos, é essencial para aprimorar a tomada de decisão e garantir que cada investimento para o SUS contribua positivamente para a saúde pública.

Para mais informações, acesse o artigo na íntegra:

https://www.valuehealthregionalissues.com/action/showPdf?pii=S2212-1099%2824%2900105-5

  1. Ministério dos Direitos Humanos e da Cidadania. Entendendo as Doenças Raras [Internet]. Brasília: Ministério dos Direitos Humanos e da Cidadania; 2022 [atualizado em 2024 abr 23; citado em 2025 jan 24]. Disponível em: https://www.gov.br/mdh/pt-br/navegue-por-temas/pessoa-com-deficiencia/doencas-raras/entendendo-as-doencas-raras#:~:text=Uma%20doen%C3%A7a%20rara%20%C3%A9%20uma,doen%C3%A7as%20prevalentes%20na%20popula%C3%A7%C3%A3o%20geral.