A Ataxia de Friedreich (AF) é uma doença neurodegenerativa rara, genética e autossômica recessiva, que afeta o sistema nervoso e os músculos. Geralmente começa na infância ou adolescência, evolui de forma progressiva e pode causar dificuldade para andar, perda de equilíbrio e coordenação, além de fraqueza muscular. Com o tempo, podem surgir complicações importantes como cardiomiopatia e diabetes mellitus, e muitos pacientes tornam-se dependentes de cadeira de rodas na vida adulta.

A omaveloxolona (Skyclarys®) é um medicamento de administração oral, aprovado para pessoas com AF a partir de 16 anos. Ele atua estimulando a regulação de mecanismos de defesa, e tem o potencial de modificar a progressão da AF.

Diante desse contexto, foi conduzida revisão sistemática que avaliou a eficácia e a segurança da omaveloxolona no tratamento de pessoas com Ataxia de Friedreich. O estudo foi realizado pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde/Núcleo de Evidências do Hospital Sírio-Libanês (NATS/NEv-HSL), em parceria com o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD) do Ministério da Saúde e o Conselho Nacional de Justiça (CNJ), por meio do PROADI-SUS (Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde).

A revisão identificou três ensaios clínicos randomizados (ECR) sobre o medicamento: dois concluídos e um em andamento, sem resultados divulgados. No entanto, apenas o estudo MOXIe – parte 2 avaliou a dose recomendada em bula (150 mg/dia), e por isso foi o único incluído nas análises principais. Esse ECR acompanhou 103 participantes, com média de idade de 24 anos, por 48 semanas, comparando omaveloxolona com o placebo (tratamento sem ingredientes ativos).

Os resultados indicam que, em comparação ao placebo, a omaveloxolona: 

  • Pode oferecer pouco ou nenhum benefício clínico relevante na gravidade da disfunção neurológica e nas atividades de vida diária, com evidência de baixa certeza. 
  • Provavelmente tem pouco ou nenhum efeito na habilidade manual e na velocidade de caminhada (evidência de certeza moderada). 
  • Pode aumentar o risco de eventos adversos graves, embora provavelmente não altere o risco de eventos adversos em geral. A qualidade de vida não foi avaliada no estudo analisado. 

Ressalta-se que a certeza das evidências variou de moderada a baixa, principalmente pelo tamanho amostral reduzido e pela imprecisão dos resultados. Além disso, apesar de a omaveloxolona ter recebido registro sanitário da Anvisa em abril de 2025, ela ainda não foi avaliada para incorporação no SUS pela Conitec, nem incluída no rol da saúde suplementar pela ANS, o que reforça a necessidade de cautela na interpretação e no uso desses achados no contexto brasileiro. 

Acesse a revisão sistemática na íntegra: 

https://www.pje.jus.br/e-natjus/arquivo-download.php?hash=9796fb10406262b5c4c49d051a38cbcb95c2cc16