A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, ligada ao cromossomo X, que afeta principalmente meninos, e é caracterizada pela perda progressiva de força muscular. Os primeiros sinais surgem geralmente entre os dois e três anos de idade, incluindo atrasos ou dificuldades para andar, correr e realizar movimentos. O givinostat é um medicamento que controla a atividade excessiva dos músculos, e pode reduzir a inflamação e a degeneração muscular. Esse efeito pode auxiliar na progressão da doença e preservar a função muscular por mais tempo.

Diante desse contexto, foi conduzida revisão sistemática que avaliou a eficácia e a segurança do givinostat no tratamento de crianças com DMD. O estudo foi realizado pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde/Núcleo de Evidências do Hospital Sírio-Libanês (NATS/NEv-HSL), em parceria com o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD) do Ministério da Saúde e o Conselho Nacional de Justiça (CNJ), por meio do PROADI-SUS (Programa de Apoio ao Desenvolvimento Institucional do Sistema Único de Saúde). 

A revisão sistemática incluiu dois ensaios clínicos randomizados: um estudo finalizado e outro ainda em andamento, sem resultados divulgados. O estudo finalizado analisou 179 crianças com DMD, com idades entre 8 e 11 anos, que receberam givinostat ou placebo (tratamento sem ingredientes ativos).

Os resultados indicam que, em comparação com o placebo, os efeitos do givinostat sobre a avaliação global de sintomas, capacidade funcional, qualidade de vida e ocorrência de efeitos adversos graves permanecem incertos. Ressalta-se, ainda, que o medicamento não possui autorização da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) para comercialização no Brasil, o que reforça as limitações e a necessidade de cautela na interpretação desses achados.

Acesse a revisão sistemática na íntegra: https://www.pje.jus.br/e-natjus/arquivo-download.php?hash=b40eb410a6fd332db11b9ccb20d2ff56ab147ad0