A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) informou que continua suspenso, por medida de precaução, o uso do medicamento ELEVIDYS®, indicado para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) em crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem caminhar. 

A decisão, publicada em 24 de julho, foi tomada após a notificação de três óbitos em outros países relacionados a terapias gênicas com o mesmo vetor viral utilizado pelo medicamento. Embora esses casos não envolvam pacientes do perfil aprovado no Brasil, levantaram preocupações sobre possível toxicidade hepática. 

A Anvisa aguarda que a fabricante Roche Farma Brasil, envie um dossiê técnico com todos os dados clínicos e científicos disponíveis, a fim de subsidiar a avaliação dos riscos e a decisão sobre uma possível retomada do uso.

Nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA) — agência reguladora responsável por aprovar e fiscalizar medicamentos e alimentos — recomendou, no dia 28 de julho, o retorno do tratamento para pacientes deambuladores. A Anvisa está em contato com a FDA para ter acesso às informações que fundamentaram essa decisão.

O ELEVIDYS® foi aprovado no Brasil de forma excepcional, em regime especial para doenças raras e graves, o que exige acompanhamento rigoroso e envio contínuo de dados de segurança e eficácia.

A suspensão não afeta remessas já importadas e destinadas a pacientes específicos no Brasil — atualmente, dois casos. Nesses, o uso só é permitido com avaliação médica, consentimento formal dos responsáveis e atenção às advertências de segurança, especialmente quanto ao risco hepático

Para saber mais, acesse: https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/atualizacao-sobre-a-suspensao-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque