A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou nesta última segunda-feira, dia 17, o registro do medicamento Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), considerado uma terapia gênica, para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). 

A AME é uma doença rara causada pela alteração do gene que codifica a proteína SMN (do inglês survival motor neuron, neurônio motor de sobrevivência), que atua no controle do movimento muscular. Assim, as manifestações clínicas da AME incluem fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva. 

A aprovação incluiu o uso em pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade, com mutações bialélicas no gene de SMN1 ou até três cópias do gene SMN2.

Acesse aqui o DOU com a resolução da Anvisa:
https://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-re-n-3.061-de-14-de-agosto-de-2020-272511373